完毕预定历练指标！碱基裁剪疗法完成临床意见考据
发布日期：2024-11-06 19:56 点击次数：188
转自：药明康德
本日，Beam Therapeutics晓喻将在好意思国血液学会（ASH）年会当中公布其在研碱基裁剪疗法BEAM-101在BEACON临床1/2期历练当中治疗镰状细胞病（SCD）患者的初步积极收尾。摘录默契，该疗法生效素养SCD患者体内具功能性的胎儿血红卵白（HbF）水平，为这款碱基裁剪疗法提供临床上的意见考据。
BEACON是一项1/2期单臂、灵通标签的临床历练，旨在评估单次打针BEAM-101在患有严重血管拦截危急（VOC）的SCD患者中的安全性和有用性。纵脱2024年7月2日的疗效分析涵盖了四名患者，随访时辰为一个月至六个月。
分析默契，通盘摄取至少一个月随访的4名患者在中位17天（15–19天）和20天（11–34天）内永别达到了中性粒细胞和血小板植入。通盘患者在第1个月内均马上且权贵地指引了HbF的生成（>60%），并相应地裁汰了未输血血液中的镰状血红卵白（HbS）水平（≤36%），且这一成果抓续看护。此外，溶血象征物在通盘4名患者中均已普通化或有所改善。Beam的历练指标是将HbF水平提高到至少60%，同期将HbS降至40%或更低。现在的患者部队范畴较小，随访时辰有限，但Beam公司已生效达到其预定历练指标。
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Beam还同期展示了六名患者的安全性数据。公司暗示，初步安全性收尾与使用busulfan进行骨髓毁灭和自体造血干细胞移植的一致。别称患者因呼吸缺少牺牲，造访觉得与BEAM-101无关。Beam指出，busulfan可能是导致患者呼吸缺少的原因。莫得出现与BEAM-101关连的3级或更严重的不良事件。
BEAM-101是一款自体CD34+碱基裁剪造血干细胞疗法，用于治疗严重血管拦截危急的镰状细胞病患者。
（转自：药明康德）
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