AND017 取得 FDA 镰状细胞病孤儿药阅历认定
发布日期：2024-11-22 12:22 点击次数：153
FDA 授予 AND017 孤儿药阅历，提供税收抵免和潜在商场独占权等激发门径。
Kind Pharmaceutical（“杭州安说念制药有限公司和 Kind Pharmaceuticals LLC”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于修复诊治血液病和癌症的鼎新药物，该公司文告，好意思国食物药品监督措置局 (FDA) 孤儿药修复办公室已授予 AND017 孤儿药阅历 (ODD)，用于诊治镰状细胞病 (SCD)。AND017 正在修复中，用于诊治与疾病干系的各式贫血合乎症，包括非透析依赖性慢性肾病 (NDD-CKD) 和透析依赖性慢性肾病 (DD-CKD)。AND017在健康受试者中的 1 期临床查考成果和在诊治 NDD-CKD 贫血和 DD-CKD 贫血中的 2 期临床查考成果当今正在圣地亚哥举行的好意思国肾脏学会 (ASN) 肾脏周年会上公布。守旧 AND017 在 SCD 中的 ODD 的临床前服务将在改日的科学会议上展示，并随后在科学期刊上发表。
镰状细胞病 (SCD) 是一种甩掉性的遗传性疾病，好意思国患者东说念主数约为 120,000 东说念主；SCD 对黑东说念主和非裔好意思国东说念主的影响尤为严重，占该疾病患者的 98% 以上。“FDA 授予 AND017 孤儿药阅历认定突显了医疗界对新疗法的蹙迫需求，尤其是安全有用地诊治 SCD 患者的口服药物，” Kind Pharmaceutical 首创东说念主、董事长兼首席履行官刘东博士暗意。“孤儿药阅历认定的授予也体现了 Kind Pharmaceutical 的鼎新才和谐远见。”
“羟基脲和 L-谷氨酰胺是 FDA 批准的有限的 SCD 口服诊治药物，Kind Pharmaceutical 的 AND017 不仅可能提供一种具有私有作用机制的新式口服诊治药物，况兼安全性和疗效也彰着更好。”德克萨斯大学圣安东尼奥分校 Kathryn Mays Johnson 肿瘤学卓著主席、血液学和各式血液疾病连系人人、参与了 AND017 在 SCD 中的临床前连系的黄刚教化暗意。“我很念念知说念，具有如斯令东说念主难以置信的临床前安全性和疗效数据的化合物将如何滚动为施行寰宇的 SCD 患者。”
FDA 孤儿药阅历认定 (ODD) 授予用于驻扎、会诊或诊治影响好意思国不到 200,000 东说念主的稀零疾病或病症的药物或生物成品。ODD 使 KIND 有阅历取得激发门径，包括及格临床查考的税收抵免、用户用度豁免，以及 AND017 获批用于诊治镰状细胞病 (SCD) 后潜在的七年商场独占权。
对于镰状细胞病 (SCD)
镰状细胞病（SCD）在好意思国影响着约12万名患者，大众则影响着向上800万名患者。镰状细胞病是一种遗传性疾病，熟习成东说念主血红卵白的β-珠卵白首生单个氨基酸突变，SCD患者红细胞中的血红卵白分子在氧分子解离后易在组织中麇集，导致红细胞在血流中呈镰状，最终导致溶血和毛细血管阻滞；因此SCD的权贵特征是溶血性贫血和血管禁闭危象（VOCs）；SCD会导致多器官缺少和过早归天。
对于AND017
AND017 是一流的血红卵白升高剂 (HbEA)，针对红细胞 (RBC) 生命周期的多个阶段，正在修复用于诊治与透析依赖性慢性肾病 (DD-CKD) 干系的贫血、非透析依赖性慢性肾病 (NDD-CKD)、癌症干系贫血 (CRA)、骨髓增生格外详尽征 (MDS) 贫血、镰状细胞病 (SCD) 和β-地中海贫血。
对于 Kind Pharmaceutical（“杭州安说念制药有限公司和 Kind Pharmaceuticals LLC”）
KIND 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于修复诊治血液病和癌症的鼎新药物。该公司的职责是“善待东说念主类、温煦对待科学、善待患者”，这鼓吹了其奋勉于鼓吹现时科学以满足尚未满足的医疗需求。KIND 的主要临床候选药物 AND017 是同类始创的血红卵白升高剂 (HbEA)，正在修复用于诊治各式疾病引起的贫血，包括透析依赖性慢性肾病 (DD-CKD) 干系贫血、非透析依赖性 (NDD) CKD 干系贫血、癌症干系贫血 (CRA)、骨髓增生格外详尽征 (MDS) 贫血、镰状细胞病 (SCD) 和 β-地中海贫血。KIND 的第二个临床候选药物 AND019 是一种口服的脑渗入性遴荐性雌激素受体降解剂 (SERD)，正在修复用于诊治 ER+/Her2- 乳腺癌。KIND 还在修复有远景的颠覆性下一代 ADC 期间。
参考开端：‘PRNewswire. KIND Announces FDA Granted Orphan Drug Designation (ODD) for AND017 in the Treatment of Sickle Cell Disease (SCD). October 25, 2024. Accessed October 25, 2024.’
注：本文旨在先容医药健康连系，不作任何用药依据，具体用药相易，请沟通主治医生。
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